Genska terapija — разлика између измена

2.804 бајта додата ,  пре 2 године
Cilj zahvata u polnih ćelijama je korekcija poremećene funkcije određenog gena koja uzrokuje neke teške bolesti. Jedna mogućnost ovog lečenja je unos gena u polne ćelije čime bi se poremećaj koriguje u svim ćelijama potomaka.
 
Prema tome, jasno je da genska manipulacija polnim ćelijama može imati neizbrisive posledice za razvoj budućeg organizma. Tako se npr. U terapiji zametnim nizom genetičke se promene se vrše u spermi, jajašcima ili ćelijama embrionalnom i prenose na buduće generacije. Ova terapija dovodi do suženja zalihe ljudskih gena na koju računaju buduće generacije .
 
Ovakav vid terapije je nov i potrebno je ispitati njene posledice pre bilo kakvih pokušaja, pa je zbog toga i zabranjena u većini zemalja. Ipak, 2001. godine naučnici su potvrdili rođenje 30 ,,genetski modifikovanih beba’’, čije su majke bile podvrgnute ovoj proceduri.
;Somatska genska terapija
Ova vrsta genetičke terapije koju su 1990. godine prvi put primenili French Anderson i grupa naučnika iz Nacionalnog zavoda za zdravlje.<ref>J. Rifkin, Biotehnološko stoljeće, trgovina genima u osvrt vrlog novog svijeta, Jesenski i Turk – Hrvatsko sociološko društvo, Zagreb, 1999, str. 165.</ref> zasniva se na intervenciji koja se vrši samo u somatskim ćelijama (telesnim ćelijama, isključujući polne ćelije) nakon koje genetičke promene ne prelaze na potomstvo.
 
Zabrinjavajuća je metoda ovakvih postupaka, osim otkrivanja nepravilnosti na genu, odabir pola deteta. Postupak se sprovodi posmatranjem amnionske tečnosti, a prvi uspešni slučaj sproveden je 1955. godine. Široka primena ovih postupaka sedamdesetih je godina postala je rutina. Osim odabira pola deteta koji je danas najzastupljeniji u azijskim zemljama, naročito Kini, u kojoj se odabiranju najvećim delom muška deca, ovakve metode mogu popraviti kozmetičke poremećaje u jajašcu, spermi i embrionalnom ćelijama budućeg deteta.
;Ex vivo genska terapija
Vrši se uvođenjem transgena u izolovane ćelije, da bi se njima moglo manipulisati in vitro. Zatim se vrši selekcija onih ćelija koje su primile transgen, pa se ovi ćelijski klonovi ponovo uvode u telo pacijenta.
 
Ovaj oblik terapije je pogodan za genetičke defekte koji se odnose na krvne ćelije. Korišćen je u lečenju dificijencije adenozin deaminaze (ADA) i to je jedina genska terapija koja je do sada dala rezultate kliničkog poboljšanja.
 
;In vivo genska terapija
Kod obe terapije transgen se direktno uvodi u ćelije napadnute zarazom. Na ovaj način moguće je lečiti cističnu fibrozu ili mišićnu ditrofiju. Tako bi DMD bila tretirana uvođenjem distrofin gena u mišićne ćelije, a CF uvođenjem CFTR gena u ćelije vazdušnog protoka. Kod obe bolesti su to ćelije čija poremećena funkcija izaziva glavne efekte koji su opasni po život, međutim nisu jedine.
 
Bolesnici sa cističnom fibrozom mogu da pate od pankreasnog nedostatka, defekta u vas deferensu, problema jetre, dok bolesnici s mišićnom distrofijom imaju problema sa srcem ili defekte CNS-a.
 
Kada bi i ovi defekti bili uspešno otklonjeni ne znači da bi bolest u potpunosti bila izlečena .
 
;Adicija ili zamena gena
U ovom tretmanu defektni gen se u potpunosti zamenjuje funkcionalnim transgenom, što bi obezbedilo terapiju za sve tipove mutacija. Zamena bi uključivala homologu rekombinaciju između transgena i hromozomalne kopije, što je moguće, jer se genetičari oslanjaju na ovakvu rekombinaciju.
 
Zamena gena zahteva procedure u kojima se bira mali broj ćelija kojima je promena potrebna. ,,Germline’’ terapija zahteva precizne zamene gena , jer je to jedini siguran način da se obezbedi kompletno normalna ekspresija gena. Smatra se da je zato ova terapija još uvek nemoguća, što svakako dovodi u pitanje gore navedene podatke o rođenju ,,prvih genetski modifikovanih beba’’. Iz dostupne literaturu može sa saznati da su se uglavnom vodile rasprave o tome da li je to moguće ili ne, ali nema čvrstih dokaza koji bi nas mogli ubedili da je ovaj tip genske terapije uspešano primenjen, iako je sama procedura opisana i teoretski svakako moguća.
 
;Animalni modeli
Kako genske terapije zahtevaju niz eksperimenata , ne mogu se svi izvoditi na ljudima, pa su animalni modeli korisni za demonstraciju principa i razvoja tehnologije. Kako npr. transgeni miševi pate od sličnih simptoma kao i ljudi, oni mogu da budu animalni modeli u cilju razvoja genske terapije.
 
== Rizici genske terapije ==
Uz sve prednosti genske terapije, postoje i brojni (stvarni ili hipotetski) rizici aplikacije navedenih biotehnologija.