Genska terapija — разлика између измена

→‎Oblici genske terapije: sređivanje teksta
м (додана категорија Хумана генетика помоћу геџета HotCat)
(→‎Oblici genske terapije: sređivanje teksta)
 
== Oblici genske terapije ==
[[Датотека:Генска терапија.jpeg|мини|300px|дено|'''Genska terapija''' ''in vivo'' i ''ex vivo'']]
[[Датотека:Genska terapija 2.jpeg|300px|мини|'''Jedan od modela genske terapije ex vivo'''<br> a – biopsija stem ćelija <br>b – aplikacija retrovirusnog vektora za transfer normalnog gena<br>c – rekombinantna DNK sa transferiranim normalnim genom<br> d – inkorporiranje genetički transformiranih ćelija <br>(Prema: Mader, [[2000]].)<ref name="Mader S (2000)">Mader S. S. (2000): Human biology. McGraw-Hill, New York, ISBN 0-07-290584-0; ISBN 0-07-117940-2.</ref>]]
;Germinativna genska terapija
Cilj zahvata u polnih ćelijama je korekcija poremećene funkcije određenog gena koja uzrokuje neke teške bolesti. Jedna mogućnost ovog lečenja je unos gena u polne ćelije čime bi se poremećaj koriguje u svim ćelijama potomaka.
 
Zabrinjavajuća je metoda ovakvih postupaka, osim otkrivanja nepravilnosti na genu, odabir pola deteta. Postupak se sprovodi posmatranjem amnionske tečnosti, a prvi uspešni slučaj sproveden je 1955. godine. Široka primena ovih postupaka sedamdesetih je godina postala je rutina. Osim odabira pola deteta koji je danas najzastupljeniji u azijskim zemljama, naročito Kini, u kojoj se odabiranju najvećim delom muška deca, ovakve metode mogu popraviti kozmetičke poremećaje u jajašcu, spermi i embrionalnom ćelijama budućeg deteta.
[[Датотека:Генска терапија.jpeg|мини|300px|дено|'''Genska terapija''' ''in vivo'' i ''ex vivo'']]
;Ex vivo genska terapija
[[Датотека:Genska terapija 2.jpeg|300px|мини|'''Jedan od modela genske terapije ex vivo'''<br> a – biopsija stem ćelija <br>b – aplikacija retrovirusnog vektora za transfer normalnog gena<br>c – rekombinantna DNK sa transferiranim normalnim genom<br> d – inkorporiranje genetički transformiranih ćelija <br>(Prema: Mader, [[2000]].)<ref name="Mader S (2000)">Mader S. S. (2000): Human biology. McGraw-Hill, New York, ISBN 0-07-290584-0; ISBN 0-07-117940-2.</ref>]]
Vrši se uvođenjem transgena u izolovane ćelije, da bi se njima moglo manipulisati in vitro. Zatim se vrši selekcija onih ćelija koje su primile transgen, pa se ovi ćelijski klonovi ponovo uvode u telo pacijenta.
 
Ovaj oblik terapije je pogodan za genetičke defekte koji se odnose na krvne ćelije. Korišćen je u lečenju dificijencije adenozin deaminaze (ADA) i to je jedina genska terapija koja je do sada dala rezultate kliničkog poboljšanja.
 
;In vivo genska terapija
Kod obe terapije transgen se direktno uvodi u ćelije napadnute zarazom. Na ovaj način moguće je lečiti cističnu fibrozu ili mišićnu ditrofiju. Tako bi DMD bila tretirana uvođenjem distrofin gena u mišićne ćelije, a CF uvođenjem CFTR gena u ćelije vazdušnog protoka. Kod obe bolesti su to ćelije čija poremećena funkcija izaziva glavne efekte koji su opasni po život, međutim nisu jedine.
Kada bi i ovi defekti bili uspešno otklonjeni ne znači da bi bolest u potpunosti bila izlečena .
 
;Ex vivo genska terapija
Vrši se uvođenjem transgena u izolovane ćelije, da bi se njima moglo manipulisati in vitro. Zatim se vrši selekcija onih ćelija koje su primile transgen, pa se ovi ćelijski klonovi ponovo uvode u telo pacijenta.
 
Ovaj oblik terapije je pogodan za genetičke defekte koji se odnose na krvne ćelije. Korišćen je u lečenju dificijencije adenozin deaminaze (ADA) i to je jedina genska terapija koja je do sada dala rezultate kliničkog poboljšanja.
;Adicija ili zamena gena
U ovom tretmanu defektni gen se u potpunosti zamenjuje funkcionalnim transgenom, što bi obezbedilo terapiju za sve tipove mutacija. Zamena bi uključivala homologu rekombinaciju između transgena i hromozomalne kopije, što je moguće, jer se genetičari oslanjaju na ovakvu rekombinaciju.