Genska terapija — разлика између измена

1.565 бајтова додато ,  пре 2 године
(→‎Opšta razmatranja: unos podataka)
(→‎Vektori: unos)
 
== Vektori ==
Imajući u vidu sa gen koji je direktno ubačen u citoplazmu ćelije uglavnom ne ostvaruje svoju funkciju. Da bi se postigla funkcionalnost, potrebno je gen na neki drugi način ubaciti u ćeliju. Za ovo postoji nekoliko metoda:
* Korištenjem virusnih vektora, odnosno genetski izmjenjenih virusa (koji ne mogu da izazovu bolest, već samo ga uvegu gen u genom inficirane ćelije).
* Korišćenjem nevirusnih vektora, uglavnom u formi lipozoma (lipidnih sfera), koji mogu da prenesu DNK kroz membranu ćelije domadina (biohemijski kompleks DNK u lipozomu naziva se lipokompleks)
* Hemijskim povezivanjem molekula DNK sa molekulom koji može da se veže sa određenim ćelijskim receptorima, nakon čega DNK prolazi kroz membranu i ulazi u ćeliju (ovaj metod je manje efikasan od drugih navedenih metoda).
Vektori se u organizam čoveka ubaciju na tri načina (6): intravenski, direktnom ubrizgavanjem u specifično tkivo, gde ih preuzimaju individualne ćelije tog organa ili tako što se uzorak ćelja pacijenta u laboratoriji izloži delovanju vektora, a zatim se te ćelije vrate u organizam pacijenta. Ukoliko je tretman uspešan, novi gen će početi da kodira funkcionalan protein.
 
Najnoviji metod ubacivanja novih gena u ćelije domaćina je stvaranje novog, veštačko g 47. hromozoma, koji bi egzistirao autonomno, pored već postojećih 46 hromozoma domaćina. Za ovaj metod
unošenja terapijskog gena potreban je veoma veliki vektor. Veruje se da zbog konstrukcije i autonomije veštačkog hromozoma, imuni sistem neče napadati taj hromozom.
 
=== Virusni vektori ===
Vektori su nosači koji se koriste prilikom ubacivanja genskog materijala u ćeliju. Najčešće se za tu svrhu koriste virusni vektori (retrovirusi, adenovirusi, AAV, HIV itd.). Virusi su pogodni kao vektori jer su tokom milijardi godina evolucije stekli i usavršavali aparat pomoću kojeg se mogu ubaciti u živu ćeliju, integrirati svoj genetski materijal u genom ćelije, i time navesti molekularni aparat ćelije da prepisuje njihove gene.
 
=== Nevirusni vektori ===
U ovu veliku grupu spadaju različite čestice koje na osnovu svojih fizičko-kemijskih svojstava mogu u ćeliju uneti, usa sobom sebi„upakovanu” "upakovanu" DNA, ali je ne mogu uklopiti u ćelijski genom, što ih čini izrazito neefikasnima u poređenju sa virusnim vektorima. Primer iz ove grupe su lipozomi, [[asijaloglikoprotein]](ASGP) itd.
 
U laboratorijskim uslovima, DNA se u stanicu u laboratorijskim uvjetimaćeliju može ubacivati i s pomoću električne struje, mikroinjiciranjemmikroiniciranjem, ispaljivanjem koloidnih čestica (tzv. gene-gunguna) itd. Nažalost, što je veća efikasnost unošenja gena nevirusnim metodama, veće je i oštećenje i smrtnost stanicaćelija.
Primjer iz ove skupine su liposomi, asijaloglikoprotein(ASGP) itd.
 
DNA se u stanicu u laboratorijskim uvjetima može ubacivati i s pomoću električne struje, mikroinjiciranjem, ispaljivanjem koloidnih čestica(tzv. gene-gun) itd. Nažalost, što je veća efikasnost unošenja gena nevirusnim metodama, veće je i oštećenje i smrtnost stanica.
== Rizici genske terapije ==
Uz sve prednosti genske terapije, postoje i brojni (stvarni ili hipotetski) rizici aplikacije navedenih biotehnologija.