Genska terapija — разлика између измена
Садржај обрисан Садржај додат
dopuna uvodnog dela |
|||
Ред 5:
Međutim genska terapija je još uvek u početnoj fazi istrživanja i razvoja, i može se smatrati eksperimentalnom metodom, sa velikim brojem kliničkih proba. Uspeh genske terapije na svim poljima bio bi, svakako najveće i najvažnije otkriće 21. veka. Teorijske mogućnosti genske terapije su izvanredne, praktična primena pokazuje rezultate, ali to je svakako nedovoljno da zadovolji brojna velika očekivanja, koja u budućnost moraju biti realizovana, pre svega zbog nas i naših potomaka.
== Istorija ==
Kao datum kada je prvi put počela da se primjenjuje genska terapija uzima se 14. septembar 1990.
godine, kada je četvorogodišnja devojčica, rođena sa teškom i kombinovanom imunodeficijencijom (retkim urođenim oboljenjem u kome nedostaje gen za enzim [[Adenozin deaminaza|adenozindeaminazu]] neophodan za normalan imunski odgovor, pa je organizam osetljiv na svaki patogen), dobila gensku terapiju.<ref> Blaese RM, Culver KW, Chang L, Anderson WF, Mullen C, Nienhuis A, Carter C, Dunbar C, Leitman S, Berger M, et al, ''Treatment of severe combined immunodeficiency disease(SCID) due to adenosine deaminase deficiency with CD34+ selected autologousperipheral blood cells transduced with a human ADA gene. Amendment to clinicalresearch project, Project 90-C-195,'' January 10, 1992. Hum Gene Ther 1993;4(4):521-7</ref> Kod ove devojčice je genska terapija izvedena tako što su prvo uzeti leukociti iz periferne krvi, zatim su kolonizirani u laboratoriji, pa je u tu kulturu leukocita ubačen gen koji nedostaje. Leukociti su nakon toga vraćeni u krv. Genska terapija je kod ove devojčice poboljšala imuni odgovor, ali nije dovela do konačnog izlečenja, zato što genetski tretirani leukociti žive samo nekoliko meseci, pa to zahteva da se terapija ponavlja.<ref>Bordignon C, Mavilio F, Ferrari G, Servida P, Ugazio AG, Notarangelo LD, Gilboa E, RossiniS, O'Reilly RJ, Smith CA, et al. ''Transfer of the ADA gene into bone marrow cells andperipheral blood lymphocytes for the treatment of patients affected by ADA-deficientSCID.'' Hum Gene Ther 1993;4(4):513-20.</ref>
== Opšta razmatranja ==
Genska terapija obuhvata niz ''in vivo'', ''ex vivo'' i ''in vitro'' metoda i postupaka za prekomponovanje postojećih i unošenje funkcionalnih kopija [[gen]]a, koji zamenjuju ili nadopunjuju (ne)aktivnost [[alel]]nih varijanti koje su odgovorne za mnoge bolesti.
| |||